Впервые отредактировали ДНК человека

По информации из издания Nature, пациентом стал 18-летний подросток с редким иммунным нарушением - хронической гранулематозной болезнью. Этот метод позволил внести точечные изменения в его ДНК, исправив мутацию, которая нарушает работу иммунных клеток. Уже через месяц после процедуры у пациента не было серьезных побочных эффектов, а функция ключевого фермента восстановилась у двух третей нейтрофилов, что значительно укрепило его иммунитет. Исследование пока не опубликовано в научном журнале и требует дальнейших наблюдений, но специалисты считают результаты многообещающими. Процесс лечения включает удаление стволовых клеток из крови, их редактирование и повторное введение после химиотерапии. Несмотря на успех, компания решила не продолжать развитие этой терапии из-за ее сложности и стоимости. В настоящее время Prime Medicine сосредоточится на более простых методах лечения, которые можно вводить прямо в организм. Среди потенциальных целей - муковисцидоз и заболевания печени. В марте 2025 года ученые из Тель-Авивского университета впервые использовали CRISPR для удаления гена, необходимого для выживания раковых клеток. Благодаря точечной доставке генетического редактора с использованием наночастиц, им удалось полностью устранить половину опухолей головы и шеи у мышей, открывая новые пути для генной терапии без химиотерапии.

Источник и фото - lenta.ru